凭借这些显著优势,Alnylam迅速将战略重心转向N-乙酰半乳糖胺,并快速推进一批基于该技术的小干扰RNA药物进入临床。这一技术的先进性,也促使原本专注反义寡核苷酸的Ionis、主攻脂质纳米粒的Tekmira等竞争对手纷纷跟进布局N-乙酰半乳糖胺递送平台。
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该论文题目为《 Exercise alleviates cognitive dysfunction in Alzheimer’s disease mice via skeletal muscle-derived extracellular vesicles that enhance plaque clearance by microglia 》,本研究以 APP/PS1 阿尔茨海默病小鼠为模型,发现游泳运动可促进骨骼肌分泌含 miR-378a-3p 的细胞外囊泡,该囊泡能促进淀粉样蛋白斑块清除,改善小鼠认知障碍,而过表达 miR-378a-3p 的肌管来源囊泡可模拟该效果,为 AD 提供了运动模拟型治疗新策略。